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脐带血造血干细胞为罕见病患儿带来新生
——中国干细胞集团完成集团全球第4000例移植
2019年03月07日  作者:陶婷婷   编辑:chunchun   审核:刘纯  版面:B4

  日前,一份跋涉千里而来的脐带血造血干细胞,为8月龄的冉宝(化名)带来了新生的希望。经过中国干细胞集团与复旦大学附属儿科医院的共同努力,冉宝顺利完成了脐带血造血干细胞移植。据悉,这是中国干细胞集团完成的全球第4000例移植。由此,该集团也成为了全球首家完成4000例脐带血造血干细胞移植的专业机构。作为全球干细胞临床应用的里程碑,本次移植具有重大意义。

  2018年7月,冉宝的诞生让初为人父母的爸爸妈妈幸福不已,从此他们多了一份责任和对未来的憧憬。然而,冉宝两个月大时开始出现无故咳嗽的情况,四个月时高烧、腋下淋巴结肿大、肺部感染等症状接踵而来,父母带着她奔走于湖南、重庆等地多家医院,都没能查出具体病因。看着这个小生命饱受病痛折磨却束手无策,让还沉浸在新生命诞生喜悦中的父母心痛不已、焦急万分。一番辗转后,他们慕名找到复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科负责人翟晓文。翟晓文副院长立即联合血液科、免疫科等科室进行会诊,冉宝最终确诊为“重症联合免疫缺陷( SCID )”。

  SCID,是一种罕见的先天性免疫缺陷疾病,其特点是严重损坏患者免疫反应,患儿多在出生后1-2个月内发病。患儿由于存在体液和细胞免疫的联合缺陷,对各种病原生物都易感,临床上常发生反复肺部感染、口腔念珠菌感染、慢性腹泻、败血症等。目前,通过为患儿植入造血干细胞重建正常免疫功能,是该病的首选治疗方法。

  冉宝入住复旦大学附属儿科医院血液科后,由有着丰富治疗原发免疫缺陷病等儿童罕见病临床经验的钱晓文副主任担任主治医生,并与翟晓文副院长一同制定了脐带血造血干细胞移植治疗方案。随即,向中国干细胞集团发出配型申请。2019年2月,好消息传来,中国干细胞集团为冉宝配到了一份HLA 9/10相合的脐带血造血干细胞。

  这份来自中国干细胞集团珍贵的脐带血造血干细胞,经过工作人员仔细确认、复苏后,缓缓输入冉宝体内。钱晓文表示,移植很顺利,希望新细胞的注入能够让这个小生命逐渐康复正常的免疫功能,健康成长。

  脐带血造血干细胞移植已成为目前世界范围内治疗血液病和免疫系统疾病最有效的手段之一。钱晓文副主任在接受采访时说:相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植,脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点。而脐带血造血干细胞库作为实体库,与骨髓数据库相比,在配型环节能够为患儿节省一到两个月的配型时间,为患儿争取了宝贵时间,从而可以大大提高患儿移植的成功率。同时,脐带血造血干细胞移植能够治疗的疾病种类还在不断增加。因此,也呼吁有条件的家庭能够选择存储脐带血,也不要浪费了这份一生一次的生命礼物。

  据了解,中国干细胞集团是全球首家完成4000例脐带血造血干细胞的专业机构,集团已建成规模最大的干细胞公共资源实体库,华人患者的配型成功率达到100%,并与全国119家三甲医院开展了临床移植合作,每年可为超过800例病患提供脐带血造血干细胞的临床移植。

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